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前言 2022年8月17日，从万美国蓝鸟生物（Bluebird Bio）宣布美国FDA批准其基因疗法产品Zynteglo用于治疗β-地中海贫血患者。到万短天该产品的全球定价为280万美元，超过诺华制药基因疗法产品Zolgensma的最贵售价212.5万美元。这意味着全球最贵药物的药物用短记录被打破，新的记录天价药王诞生。 当很多人还在为这一个280万唏嘘不已的被打时候，2022年9月16日，从万蓝鸟生物又发布了一条新闻稿，到万短天官宣了又一条令人震惊的全球消息，那就是最贵：FDA已加速批准该公司基因治疗药物Skysona （elivaldogene autotemce，eli-cel）上市，药物用短用于减缓4-17岁早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）男孩神经功能障碍的记录进展。Skysona在美国的被打定价为300万美元。 这意味着，从万这意味着全球最贵药物的记录在短短的30天里再次被打破，最新的天价药王诞生。 借用一句大家经常挂在嘴边的一句话，“没有最高，只有更高！”。 要不是亲眼所见，我们是万万不敢相信呀！~~ 下面是部分细节，最后顺手投个票~~ 02 280万记录 美国时间2022年8月17日，蓝鸟生物（blue bird）宣布FDA批准其基因疗法产品Zynteglo（betibeglogene autotemcel， beti-cel）用于治疗需要定期输血的β-地中海贫血患者，覆盖人群涵盖所有基因型的成人、青少年和儿童。 Zynteglo曾在2019年6月于欧盟获批上市，后因与欧洲医保公司在售价上产生分歧，在2021年10月整体退出欧洲市场。Zynteglo曾因CMC问题被FDA叫停上市，2022年6月10日FDA召开专家咨询委员会讨论Zynteglo的获益是否大于风险，会议结果全票通过，为此次成功获批奠定了基础。 据蓝鸟生物披露，输血依赖型β-地中海贫血的患者按照传统疗法，终身治疗费用约为640万美元，Zynteglo的售价则定为280万美元。Zynteglo是目前全球最贵的药物，此前的最贵药物为诺华制药的基因疗法产品Zolgensma，售价212.5万美元。 除了获得优先审评（PR）、快速通道（FT）、突破性疗法（BT）和孤儿药资格之外，Zynteglo还获得了罕见的儿科疾病认定。获得优先审评批准上市后，Bluebird bio还获得一张优先审评券，即Priority Review Voucher，据报道，PRV价值很高，超过1亿美元。 |